近日，深圳歐科健生物醫藥科技有限公司（簡稱“歐科健”）宣布了一個里程碑式的消息——其自主研發的新型雙特異性抗體OCUL101已正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的三效申報IND（新藥臨床研究申請）批準。與此同時，該藥物的國內CDE IND申請也已提交并獲得受理，正積極推進審批流程。?

關于OCUL101

OCUL101是一種創新的雙特異性抗體融合蛋白，是全球首個同時針對地圖樣萎縮（GA）、濕性年齡相關性黃斑變性（wet-AMD）以及糖尿病性黃斑水腫（DME）這三種眼科疾病的雙抗藥物。

眼底疾病治療現狀：

wet-AMD作為老年人視力嚴重且不可逆喪失的首要原因，隨著全球老齡化趨勢的加劇，其患者數量預計將持續攀升，進而對社會經濟構成嚴峻挑戰。當前，傳統抗VEGF藥物在治療nAMD時面臨諸多局限：藥效維持時間短，需頻繁玻璃體直接注射（IVT injection）以維持已有的視力，且藥物價格昂貴，給患者帶來了沉重的經濟負擔和精神壓力。更為嚴重的是，部分患者接受VEGF抗體治療后并未獲得理想療效，亟需更為有效的治療手段。繼發于年齡相關性黃斑變性的地圖樣萎縮(GA)是AMD的一種進展到晚期的表現，是AMD的主要病變類型，患病率為0.15%(45~49歲) ~1.09%（85~89歲), 是一種常見的、雙眼持續不斷的進展性致盲眼病, 表現為視網膜光感受器細胞、視網膜色素上皮(RPE)及脈絡膜毛細血管的萎縮與丟失，由于萎縮區域形似地圖，故名地圖樣萎縮[1]。GA 的發病機制復雜，是國人主要致盲殺手之一。目前尚無強有效的治療方法。至于DME，它是導致勞動年齡人群失明的重要原因之一，盡管現有治療方法已初見成效，但疾病的高復發率和患者治療依從性差的問題依然突出，亟待解決。

雙靶點作用機制：

OCUL101作為歐科健自主研發的首個大分子藥物，擁有獨特的多靶點作用機制。它不僅能有效抑制血管生成、降低血管通透性，還能抑制膜攻擊復合物（MAC）的形成，從而為nAMD、DME和GA患者提供一種全新的治療選擇。在臨床前研究中，OCUL101展現出顯著優勢。在兔子和食蟹猴的慢性血管滲漏動物模型實驗中，與陽性對照相比，OCUL101顯現出更有效的控制血管增生和減少視網膜血管末端滲漏的能力，而且其長效性表現卓越，藥效持續時間長達四個月以上（16周以上）。在食蟹猴黃斑變性地圖樣萎縮（GA）藥效模型里，OCUL101療效卓越，可有效預防視網膜層病變發生，并且與對照組相比，顯著減少了病灶區域的面積。這些結果不僅驗證了OCUL101的安全性與有效性，也為其未來的臨床應用奠定了堅實的基礎。

顯著的優勢：

與現有藥物相比，OCUL101展現出了顯著的優勢。當前傳統抗VEGF藥物需每1-2月注射一次，而OCUL101預計4-6個月注射一次，大大延長了玻璃體注射間隔周期，降低了給藥頻率，為患者帶來了更為便捷的治療體驗，也極大地緩解了醫療體系的壓力。同時，歐科健通過自主研發和工藝優化，使OCUL101治療成本預計比現有藥物醫保價低40-50%，真正實現了經濟高效，減輕了病人家屬和社會的經濟負擔。

首創性：

OCUL101以其創新的雙靶點設計，成為國內首個有望針對（GA）提供預防性治療的藥物，同時它還針對nAMD和DME這兩種眼底疾病展現出顯著療效。該藥物通過抗血管增生、抗血管發炎、抗自體免疫反應及抗血管滲漏等多重機制發揮作用，不僅惠及VEGF抗體治療敏感的患者，更為VEGF抗體治療無效或效果不佳，尤其是面臨GA風險的患者群體，帶來了前所未有的治療希望與可能。

綜上，OCUL101是國內第一個有望治療GA的藥物，也是首個進入臨床的GA藥物。OCUL101憑借其延長注射間隔周期、降低給藥頻率、安全性有效性高、長效性顯著以及針對傳統療法無效患者的治療潛力等優勢，有望成為眼科治療領域的一顆璀璨新星。隨著國內IND審批及臨床試驗的逐步推進，我們期待OCUL101能夠早日上市，為全球眼科疾病患者帶來福音。

- 轉載自“歐科健Oculgen”公眾號 -

歐科健專注于大分子眼底創新藥領域，擁有覆蓋從早期新藥靶點發現-自主創新-商業化階段的一系列最新和最好的突破性眼科眼底藥物產品組合，包括針對糖尿病性視網膜病變、糖尿病性黃斑水腫，（濕性）年齡相關性黃斑變性、黃斑變性地域性萎縮的多抗大分子藥物，針對新生血管青光眼導致的視神經萎縮的單抗及多抗大分子藥物。歐科健未來期望通過在中國、亞洲乃至全球提供創新藥解決眼底疾病領域未滿足的臨床需求，惠及全球眼底疾病患者。